Ultragenyx logra primera terapia para Sanfilippo tras el colapso de Angelman
María González · Empresas y Resultados · 2026-09-19
FAYUVI recibió aprobación completa de la FDA el jueves 17 de septiembre, subiendo la acción 12,6% sobre el cierre del martes. La noticia llega dos semanas después del fracaso clínico que hundió a RARE más del 40%.
La FDA aprobó FAYUVI (<abbr title="Terapia génica que consiste en modificar o reemplazar genes defectuosos en las células del paciente para tratar o prevenir enfermedades">terapia génica</abbr> de Ultragenyx Pharmaceutical) el jueves 17 de septiembre como primer tratamiento jamás autorizado para el síndrome de Sanfilippo tipo A, una enfermedad neurodegenerativa fatal que afecta a niños. La acción cerró en $14,50, subiendo 12,6% sobre los $12,88 del martes, con más de 12,4 millones de acciones negociadas versus un promedio diario de 2,5 millones.
Una resurrección con asterisco
El mercado celebró la aprobación de FAYUVI, pero los números no compensan el agujero dejado por Angelman. Analistas habían proyectado más de $1.800 millones en ventas pico para GTX-102, mientras que las expectativas para FAYUVI rondan entre $120 millones y $240 millones. La aritmética es directa: Ultragenyx perdió potencial de ingresos equivalente a entre 7,5 y 15 veces lo que puede generar su nueva terapia aprobada.
FAYUVI se administra en una sola infusión intravenosa y usa un virus modificado no infeccioso (AAV9) para entregar una copia funcional del gen SGSH, permitiendo que el cuerpo del paciente produzca sulfamidasa, la enzima faltante en Sanfilippo tipo A. Los pacientes tratados mostraron 23,5 puntos más alto que pares sin tratar en pruebas cognitivas durante el período de estudio entre los 24 y 60 meses de edad.
Mercado ultra-raro y precio extremo
La incidencia estimada de Sanfilippo tipo A es de aproximadamente 1 en 100.000 nacimientos, lo que coloca a la enfermedad en el extremo más raro del espectro de enfermedades raras. La compañía fijó el precio de adquisición mayorista en $3,95 millones por tratamiento, situándolo entre los fármacos más caros del mundo. Ese precio implica que, para alcanzar $200 millones anuales en ventas pico, Ultragenyx debe tratar aproximadamente 50 pacientes por año de forma sostenida, una cifra que supone capturar una porción significativa de la población elegible en EE.UU.
- Manufactura: Primera terapia génica aprobada por FDA fabricada completamente en EE.UU., en Bedford (Massachusetts) y Columbus (Ohio), usando la plataforma AAV Curator de Andelyn Biosciences.
- Priority Review Voucher: Ultragenyx recibió un <abbr title="Incentivo de la FDA que permite acelerar la revisión de un futuro medicamento de 10 meses a 6 meses, o puede venderse a otra farmacéutica">PRV</abbr> junto con la aprobación; Cantor Fitzgerald estima que los dos PRVs de la compañía podrían generar $400 millones combinados si se monetizan.
- Contexto regulatorio: El año pasado, la FDA rechazó a UX111 por problemas de fabricación en las instalaciones de Ultragenyx y de un fabricante tercero; la aprobación estándar completa valida la resolución de esos problemas.
Los analistas suben targets, pero la brecha persiste
Cantor Fitzgerald elevó el precio objetivo de RARE de $33 a $39 el viernes 18 de septiembre, manteniendo calificación «overweight». Citi subió su target a $32 desde $31 con recomendación «Buy». El nuevo objetivo de Cantor implica un <abbr title="Potencial de revalorización calculado como la diferencia porcentual entre el precio actual y el precio objetivo del analista">upside</abbr> de 169% desde el cierre del jueves 17, reflejando que, pese al rally de dos dígitos, el mercado sigue descontando años de recuperación tras el doble golpe regulatorio y clínico.
La terapia estará disponible en Qualified Treatment Centers dentro de 30 a 60 días. FAYUVI marca la segunda aprobación de <abbr title="Tratamiento en el que se modifica el ADN del paciente para corregir o compensar genes defectuosos que causan enfermedad">terapia génica</abbr> y sexta aprobación FDA general para Ultragenyx. El programa se originó en investigación de Ohio State University y Nationwide Children's Hospital, fue desarrollado inicialmente por Abeona Therapeutics como ABO-102, y Ultragenyx licenció el programa de Abeona en 2022 bajo un acuerdo exclusivo.
Hoy sábado 19 de septiembre, RARE cotiza en $14,51, prácticamente plano (+0,07%) respecto al cierre del viernes. El volumen se ha normalizado tras el pico del día de la aprobación. La acción acumula una caída de 73% desde su máximo de $53,87 en enero de 2024, cuando el mercado aún descontaba el éxito de GTX-102. La brecha entre lo que se perdió y lo que se ganó no se cierra con una sola aprobación, por histórica que sea para los pacientes.